L'hématologie pédiatrique est un domaine médical crucial qui se consacre au diagnostic, au traitement et à la prévention des troubles sanguins chez les enfants. Ces troubles peuvent varier considérablement, allant des anémies héréditaires aux cancers du sang tels que la leucémie et le lymphome. Face à la complexité de ces maladies, il est essentiel de disposer de services d'hématologie pédiatrique de pointe, soutenus par une recherche scientifique rigoureuse et une collaboration multidisciplinaire. Cet article explore les différents aspects de l'hématologie pédiatrique, en mettant en lumière les avancées récentes, les défis actuels et les perspectives d'avenir.
Création d'un centre de référence en hématologie dans l'est parisien
Un nouveau centre de référence dans la prise en charge des maladies du sang a été créé dans l'est parisien, marquant une étape importante dans l'amélioration des soins aux patients atteints de ces affections. Le nouveau département d'hématologie de l'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) réunit au sein de l'hôpital Saint-Antoine le service d'hématologie du Pr Jean-Pierre Marie de l'Hôtel-Dieu et celui du Pr Norbert-Claude Gorin de Saint-Antoine. Cette réorganisation emblématique, officialisée le jeudi 17 juin 2010, illustre la politique de modernisation de l’AP-HP. En regroupant les activités cliniques ou médico-techniques, l’institution renforce les synergies entre les équipes et offre aux patients une prise en charge plus performante et des conditions favorables à l’accélération de la recherche et à la diffusion du progrès diagnostiques et thérapeutiques en faveur des malades.
Le département prendra en charge les patients diagnostiqués dans le département, ou provenant d’autres services d’hématologie. Actuellement les malades sont issus pour 25% de Paris, pour 50% des petite et grande couronnes, et pour 25% de province et des DOM-TOM (notamment de la Polynésie Française). Les réunions de concertation multidisciplinaire organisées toutes les semaines avec les biologistes, les représentants de la thérapie cellulaire, les anatomo-pathologistes, les radiologues et les radiothérapeutes permettront d’établir un diagnostic, un pronostic et un plan de traitement dont seront informés le patient et les médecins traitants.
Deuxième centre pour les allogreffes de moelle sur Paris, le département demandera son accréditation européenne (JACIE) pour les greffes de cellules souches hématopoïétiques (autogreffes et allogreffes) dès la fin de l’année. Ce département est étroitement lié à l’Université Pierre et Marie Curie (Paris VI) et aux organismes scientifiques (INSERM notamment). Les hématologistes du département appartiennent à des équipes de recherche « labellisées » ; leurs travaux concernent les mécanismes de résistance aux anticancéreux dans les leucémies et les tumeurs solides et la différenciation et prolifération des cellules souches. Ce département sera également adossé au plus grand centre européen de recueil, de validation, d’analyse et de gestion des données des greffes de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement des tumeurs malignes et la thérapie cellulaire régénérative (CEREST-TC) localisé à Saint-Antoine et placé sous la responsabilité du Pr Norbert-Claude Gorin.
Amélioration des traitements en hématologie
Les traitements ont connu des avancées significatives au cours des dernières années. Les 10 dernières années ont vu s’améliorer les traitements des lymphomes avec l’apport du Rituximab et des myélomes grâce aux nouveaux traitements, Les leucémies myéloïdes chroniques bénéficient de l’apport de l’imatinib (Glivec) qui a transformé le pronostic. En ce qui concerne es leucémies lymphoïdes chroniques la fludarabine (+ rituximab)a permis de réaliser des progrès notables.
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Pathologies prises en charge
Le centre prend en charge diverses pathologies, notamment :
- les syndromes drépanocytaires et thalassémiques majeurs
- les autres maladies de l’hémoglobine
- les déficits enzymatiques du globule rouge (déficit en G6PD, en pyruvate kinase…)
- les anomalies de la membrane du globule rouge (sphérocytose, elliptocytose, stomatocytose)
- les dysérythropïèses congénitales
L'importance de la recherche en cancérologie pédiatrique
La recherche en cancérologie pédiatrique est un pilier essentiel pour améliorer les taux de survie et la qualité de vie des enfants atteints de cancer. Afin de garantir l’efficience des choix retenus pour financer la recherche en cancérologie pédiatrique, Enfants Cancers Santé s’appuie sur son propre Conseil Scientifique présidé par le Professeur Farid BOULAD.
Le rôle du Professeur Farid Boulad
Farid Boulad a obtenu son diplôme de docteur en médecine à l’Université Libre de Bruxelles. Il est ensuite parti à New York où il s’est spécialisé en Pédiatrie, puis en Hématologie et Oncologie Pédiatrique au Memorial Sloan Kettering Cancer Center et à Cornell University. Il a ensuite fait partie du service de greffe de moelle osseuse pédiatrique de ce même hôpital pendant 35 ans. Il a traité les leucémies et lymphomes de l’enfant et de l’adolescent, ainsi que certaines tumeurs solides (neuroblastomes, néphroblastomes, rétinoblastomes, sarcomes de Ewing, …). Il a aussi travaillé sur les maladies sévères hématologiques comme les aplasies médullaires et les maladies de l’hémoglobine (drépanocytoses et thalassémie) ou il a dirigé un des premiers essais cliniques de thérapie génique dans le monde.
Le Dr Boulad a été le directeur de l’hôpital de jour, ainsi que le vice-chair des Clinical Operations du département de Pédiatrie. Il aussi tenu plusieurs rôles administratifs à cet hôpital. Il a été Professeur de pédiatrie à l’Université de Cornell. Il a aussi eu un rôle clinique et a été membre de Rockefeller University. Le Dr Boulad a publié plus de 140 articles dans les revues médicales nationales et internationales.
Le rôle du Dr Jean Henri Bourhis
Le Dr Bourhis est Hématologue et a occupé les fonctions de chef de service d’Hématologie et Transplantation à l’Institut Gustave Roussy, Villejuif, France. Après sa spécialisation en Hématologie aux Universités de Nantes et de Paris VII, Jean Henri Bourhis a effectué un « fellowship » au Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York de 1989 à 1992. Il a rejoint ensuite l’Institut Gustave Roussy au sein du Département d’Hématologie et de Transplantation.
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Il a développé une activité clinique en hématologie et transplantation et a été impliqué dans différents réseaux nationaux et internationaux (SFGM-TC, EBMT, EHA et ASH). Il est actuellement partie prenante dans le développement d’activité de thérapie cellulaire pour les patients DOM/TOM et internationaux. Il est impliqué depuis de nombreuses années dans le milieu associatif pour conforter les liens entre le public, les patients et les équipes de recherche (Association Laurette Fugain, Fond Anthony Bernard, Ligue contre le Cancer, Vaincre le Cancer, Enfant Cancer Santé). Dès 1994 il a œuvré pour le développement d’une recherche de transfert au sein de l’Unité INSERM U1186 sur la reconstitution immunitaire en particulier des cellules NK après transplantation autologue, allogénique et programmes de thérapie cellulaire.
L’intérêt principal du Dr Jean Henri Bourhis en Hématologie s’est porté sur les activités cliniques et de recherché de transfert dans le domaine des hémopathies et de la transplantation, l’organisation des soins personnalisés pour les patients et l’étude des cellules NK dans l’immunologie de la transplantation allogénique. Le Dr Bourhis a publié plus de 200 articles dans les revues médicales nationales et internationales.
Le rôle d'autres experts
D'autres experts contribuent également à l'amélioration des soins et de la recherche en hématologie pédiatrique.
- Médecin diplômée de gynécologie obstétrique et médicale : Elle a été confrontée dans son activité professionnelle au suivi et à l’accompagnement de femmes atteintes de cancers gynécologiques, au suivi d’adolescentes directement concernées par la vaccination HPV et ce depuis ma mise sur le marché. Elle est présidente d’ARTETSI , association spécialisée en prévention santé, notamment en milieu scolaire, et en particulier en prévention des conduites à risques de cancer auprès des collégiens et lycéens.
- Médecin Oncologue-Radiothérapeute : AIHP, Ancien Chef de Clinique-Assistant du CHU Henri MondorCertificat d’études statistiques appliquées à la Médecine, option recherche clinique. Exercice en Centres Hospitaliers puis au Centre de Cancérologie de Lorraine ( Nancy)Retraité.
- Dr Hayward : Après avoir obtenu son diplôme de médecine à l’University College de Londres, il a suivi une formation d’immunologiste pédiatrique à l’Institut de la santé de l’enfant, puis a obtenu un doctorat en immunologie en 1972. En 1975, il a travaillé dans le laboratoire du Dr Max Cooper, à Birmingham, dans l’Alabama, puis s’est installé aux États-Unis en 1979, où il est devenu professeur titulaire de pédiatrie, microbiologie et immunologie à l’université du Colorado. Dans le cadre de son activité clinique, il a notamment identifié une forme rare d’immunodéficience primaire chez les Amérindiens d’origine athabascane. Son laboratoire a également découvert l’origine des cancers des voies biliaires chez les garçons atteints d’immunodéficience liée au chromosome X et d’hyper-IgM. En 2001, il a pris la direction de la division de recherche clinique du Centre national pour les ressources de recherche des NIH à Bethesda, où il a développé des programmes de recherche médicale pour les jeunes médecins. À partir de 2006, il a été responsable du développement et de l’expansion du programme de recherche clinique et translationnelle. En 2012, il est retourné dans le milieu universitaire, à l’université Brown, où il a fourni des services spécialisés aux enfants atteints d’immunodéficience primaire. Le Dr Hayward a publié plus de 160 articles dans les revues médicales nationales et internationales. Il a pris sa retraite et a rejoint le conseil scientifique de Enfants Cancers Santé.
Organisation des soins et coordination à Montpellier
À Montpellier, l'organisation des soins pour les maladies rares du globule rouge est structurée autour d'une équipe multidisciplinaire :
- Coordonnateur du centre de référence : Pr P. Aguilar Martinez (Médecin hématologue, Praticien hospitalier, Professeur des universités, Responsable du département d'Hématologie biologique, Hôpital Saint Eloi, CHU Montpellier). Consultations Adultes pathologies du globule rouge hors drépanocytose, Conseil génétique Prise en charge Adultes
- Dr R. Navarro : Médecin hématologue, Praticien hospitalier, Département d'Hématologie clinique, Hôpital Saint Eloi, CHU de Montpellier. Consultations Adultes Drépanocytose et syndromes drépanocytaires majeurs, autres maladies rares du globule rouge
- Dr I. Bertchansky : Médecin interniste Praticien hospitalier, Département de Médecine interne, Hôpital Saint Eloi, CHU de Montpellier. Consultations Adultes Drépanocytose et syndromes drépanocytaires majeurs
- Dr P. Mahé : Médecin pédiatre Praticien hospitalier, Service de Pédiatrie générale, Hôpital Arnaud de Villeneuve, CHU Montpellier. Consultations pédiatriques Drépanocytose et syndromes drépanocytaires majeurs, autres maladies rares du globule rouge
- Laboratoire Hématologie biologique :
- Dr M. Giansily-Blaizot (Médecin biologiste Praticien hospitalier, maître de conférences des universités, laboratoire d'hématologie biologique, Hôpital Saint Eloi, CHU de Montpellier). Diagnostic biologique et moléculaire des pathologies rares du globule rouge
- Dr S. Cunat (Pharmacien biologiste Praticien hospitalier, laboratoire d'hématologie biologique, Hôpital Saint Eloi, CHU de Montpellier). Diagnostic biologique et moléculaire des pathologies rares du globule rouge
- Coordination : Mme V.
- Recherche : Mme J.
Défis et perspectives
Malgré les progrès considérables réalisés en hématologie pédiatrique, de nombreux défis subsistent. Il est impératif de poursuivre les efforts de recherche pour mieux comprendre les mécanismes des maladies hématologiques, développer des thérapies plus ciblées et moins toxiques, et améliorer la qualité de vie des patients. La collaboration entre les chercheurs, les cliniciens, les associations de patients et les institutions est essentielle pour relever ces défis et offrir un avenir meilleur aux enfants atteints de troubles sanguins.
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