Introduction
Les cancers pédiatriques représentent un défi majeur de santé publique, tant en Italie qu'en France. Bien que des progrès significatifs aient été réalisés dans le traitement de ces maladies, des disparités persistent en termes de recherche, de diagnostic et d'accès aux soins. Cet article examine les statistiques relatives aux tumeurs pédiatriques, en mettant en lumière les défis actuels et les efforts déployés pour améliorer la prise en charge des jeunes patients.
Prévalence et types de cancers pédiatriques
Chaque année, environ 2 500 cancers pédiatriques sont diagnostiqués en France. Un tiers de ces cas sont des leucémies, communément appelées cancers du sang. Les tumeurs cérébrales constituent la deuxième forme de cancer la plus fréquente en pédiatrie, représentant environ 30 % des cancers pédiatriques dans le monde. En France, environ 500 nouveaux cas de tumeurs cérébrales sont diagnostiqués chaque année chez les enfants et les adolescents, et 3 000 cas en Europe.
Les cancers pédiatriques les plus courants sont les leucémies et les lymphomes (44 %), les tumeurs cérébrales (23 %) et les tumeurs embryonnaires (20 %). Les leucémies aiguës myéloïdes (LAM) représentent 15 % des leucémies diagnostiquées chez les enfants et les adolescents. La survie globale se situe autour de 60 % à cinq ans, et la rechute est la cause la plus fréquente de décès.
Il existe plusieurs sous-types de LAM, dont la leucémie aiguë mégacaryoblastique (LAM7), associée à une résistance aux traitements et à un pronostic particulièrement défavorable.
Défis dans la recherche et le traitement
Malgré les avancées de la recherche, les cancers pédiatriques restent souvent les parents pauvres de la recherche en oncologie, où la majorité des efforts demeure concentrée sur les cancers des adultes. Entre 2009 et 2024, sur 150 médicaments anticancéreux développés pour l’adulte, seuls 16 ont été autorisés pour une indication spécifique de cancer pédiatrique.
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Depuis vingt-cinq ans, les avancées sont devenues beaucoup plus minces et les taux de guérison stagnent en comparaison des progrès réalisés dans les cancers des adultes. En cause, notamment, un marché moins rentable financièrement pour les industriels.
Le traitement des tumeurs cérébrales chez l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte peut entraîner des effets secondaires tardifs, qui apparaissent parfois immédiatement après la fin des soins, mais aussi après plusieurs mois ou années. Ces séquelles varient en fonction du type de tumeur, des traitements reçus et de l’âge du patient au moment de sa prise en charge. Parmi les complications possibles, des troubles hormonaux peuvent survenir lorsque la radiothérapie affecte l’hypophyse ou l’hypothalamus, entraînant notamment un ralentissement de la croissance. Les fonctions cognitives peuvent également être impactées, en particulier chez les jeunes enfants traités par radiothérapie, provoquant des difficultés d’apprentissage, de mémoire et de concentration. D’autres séquelles incluent des troubles sensoriels, comme une altération de la vision ou de l’audition, des problèmes de croissance et de développement, des troubles neurologiques tels que des convulsions ou des problèmes de coordination, ainsi qu’un risque accru de développer un second cancer.
Initiatives et espoirs pour l'avenir
Face à ces défis, des initiatives sont mises en place pour accélérer la recherche et améliorer les traitements. Des associations de patients et des fédérations se mobilisent pour sensibiliser le public et les pouvoirs publics à la nécessité d'investir davantage dans la recherche sur les cancers pédiatriques.
Imagine for Margo est une association qui finance des projets de recherche innovants pour accélérer les innovations pour tous les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints d’un cancer, avec pour objectif de les guérir plus et de les guérir mieux. Depuis 2011, l'association a financé 78 projets de recherche à hauteur de 23 millions d’euros.
L’exploration de la génétique, notamment à travers l’analyse de toutes les modifications génétiques de l’ADN de la tumeur ainsi que de l’ADN tumoral circulant (ADNtc), offre des perspectives prometteuses pour le diagnostic, le pronostic et le suivi des tumeurs cérébrales pédiatriques.
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Des études sont menées pour mieux comprendre les mécanismes moléculaires à l'origine des cancers pédiatriques, identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et développer des traitements plus efficaces et moins toxiques. Par exemple, des travaux récents ont permis de mieux comprendre pourquoi certaines leucémies se développent chez les très jeunes enfants et ont dévoilé de nouvelles cibles thérapeutiques potentielles.
Registres des cancers pédiatriques
Les registres des cancers pédiatriques sont des outils essentiels pour surveiller l'incidence des cancers chez les enfants, évaluer l'efficacité des traitements et identifier les facteurs de risque. En France, le Registre National des Leucémies et Lymphomes de l’Enfant et le Registre National des Tumeurs Solides de l’Enfant s’appuient sur les cinq registres pédiatriques régionaux et sur le réseau des équipes de référence en cancérologie pédiatrique. Le taux standardisé d’incidence annuelle est estimé à 135 par million d’enfants de 0 à 14 ans.
Les sources épidémiologiques les plus fiables sont représentées par les registres cancérologiques de population. Il est apparu rapidement la nécessité d’activer des registres spécifiques des cancers de l’enfant, en liaison avec les registres généraux du cancer, nationaux ou régionaux.
Incidence et survie
Le taux standardisé d’incidence annuelle est estimé en Europe à 130,8 par million d’enfants de 0 à 14 ans et à 160 aux États-Unis. En 2002, le taux de survie à 5 ans dans les pays industrialisés est estimé à 70-75 %. En 2010, un adulte sur 800, âgé de 20 à 45 ans (soit environ 25 000 en France), aura été traité pour un cancer dans l’enfance.
La mortalité par cancer a diminué dans toutes les tranches d’âge, de 2 à 3,2 % par an, correspondant à un déclin global de plus de 40 % entre 1975 et 1995, date à laquelle le taux annuel de décès par cancer de 0 à 20 ans aux États-Unis était de 30 par million.
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Facteurs de risque et prédisposition génétique
Il importe de pouvoir répondre aux questions rapidement posées par les parents sur les causes possibles du cancer de leur enfant, exprimant leur inévitable sentiment de responsabilité dans la transmission éventuelle d’un facteur génétique ou l’exposition à un facteur cancérigène. Malgré leur survenue précoce, le rôle de facteurs génétiques n’est retrouvé que dans 5 % des cancers de l’enfant.
Le repérage de cancers familiaux et d’affections constitutionnelles prédisposant au(x) cancer(s), transmissibles ou non, a permis, en liaison avec la cytogénétique et la génomique descriptive, de contribuer non seulement à une surveillance plus ciblée et à un diagnostic plus précoce, éventuellement prénatal, mais aussi à la connaissance des oncogènes et des gènes suppresseurs impliqués dans la cancérogenèse et par là même dans le fonctionnement de la cellule normale.
Défis de diagnostic
Selon une étude, publiée dans la revue The Lancet Oncology, près de 45 % des enfants atteints de cancer dans le monde échappent à tout diagnostic et ne sont donc pas soignés. Selon les registres officiels, 224.000 cancers ont été diagnostiqués chez des enfants dans le monde en 2015, indiquent les auteurs de l’étude. Or, en se basant sur des projections statistiques, ils estiment le nombre réel d'enfants touchés à 397.000.
De fortes disparités existent entre pays riches et pays pauvres. Plus de la moitié des cancers de l’enfant en Afrique, en Asie centrale et du Sud et dans les îles du Pacifique échapperaient au diagnostic. A l’inverse, cela ne concernerait que 3 % des cas aux États-Unis, en Europe et au Canada.
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