Introduction
La clinique désignée pédiatrique représente un domaine crucial de la médecine, axé sur la recherche et le traitement des maladies chez les enfants. Cet article explore la définition de la recherche clinique en pédiatrie, ses spécificités, ses enjeux et les initiatives mises en place pour améliorer la prise en charge des jeunes patients. L'accent est mis sur l'importance d'adapter les traitements et les approches en fonction de l'âge et des besoins spécifiques des enfants.
Définition de la Recherche Clinique en Pédiatrie
La recherche clinique désigne les recherches menées sur les personnes, malades ou non. En pédiatrie, elle se concentre sur l'étude des maladies infantiles, le développement de nouveaux traitements et l'amélioration des soins pour les enfants et les adolescents. Elle est essentielle car les cancers et autres pathologies infantiles diffèrent souvent de ceux de l'adulte, nécessitant des approches thérapeutiques spécifiques.
Essais Cliniques: Évaluation Rigoureuse des Traitements
Les essais cliniques sont des recherches basées sur la participation volontaire de personnes. Ils ont pour but d’évaluer de nouveaux traitements ou de nouvelles formes de soins dans des conditions strictement contrôlées. Avant de proposer de nouveaux traitements à tous les patients concernés, il est impératif de s’assurer de leur tolérance et de leur efficacité. Les essais cliniques doivent notamment évaluer :
- De nouveaux médicaments ou associations de médicaments (contre la maladie ou ses effets secondaires), comparés dans certains cas aux traitements existants.
- De nouvelles façons de les administrer (ex : par comprimés plutôt que par injection).
- De nouvelles techniques de traitement (ex : nouveau type d'opération chirurgicale ou de radiothérapie).
- De nouvelles techniques de diagnostic (ex : nouveau test biologique) ou de prévention.
Les essais cliniques sont indispensables pour faire progresser et améliorer la prise en charge des cancers et, en conséquence, le parcours de soins des patients.
Phases des Essais Cliniques: Un Processus Graduel et Sécurisé
Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques nécessitent plusieurs étapes (dites phases), qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.
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- Phase I: Teste la tolérance de l’organisme à un nouveau médicament. Le but est de déterminer la dose recommandée pour l’administration de ce nouveau traitement. Le traitement évalué est donné à un petit nombre de malades (10 à 40).
- Phase II: Détermine les doses à respecter et la fréquence de prise à l’issue de la phase I. Ils nécessitent en général l'inclusion de 40 à 80 malades. Les essais de phase I et de phase II sont appelés essais précoces. Ils permettent au patient d’avoir accès le plus tôt possible à des molécules innovantes issues de la recherche préclinique. Dans certains cas, un même essai clinique peut couvrir ces deux phases.
- Phase III: Vise à comparer le nouveau traitement avec le traitement utilisé habituellement afin de déterminer son efficacité. Ces essais nécessitent l'inclusion d'un nombre significatif de personnes (plusieurs centaines ou milliers de malades) pour établir une différence entre les traitements.
- Phase IV: Permet de tester l’efficacité et la tolérance d’un médicament après l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Ces essais sont réalisés en conditions réelles sur un large groupe de patients.
Importance de la Recherche Clinique en Pédiatrie
La recherche clinique en pédiatrie est essentielle pour plusieurs raisons :
- Différences physiologiques: Le fonctionnement du corps humain diffère selon l'âge : nouveau-né, enfant de 5 ans, adolescent de 14 ans ou adulte ne peuvent être traités de la même manière. Cela s’explique par les changements physiologiques qui ont lieu lors de la croissance. Il est donc nécessaire de définir des classes d’âge pour ajuster les prescriptions et adapter le développement de nouveaux médicaments.
- Spécificité des maladies: La grande majorité des cancers de l’enfant sont différents des cancers de l’adulte. On ne peut donc pas appliquer directement les résultats de la recherche réalisée chez l’adulte à l’enfant. De plus, le devenir des médicaments dans l’organisme et la tolérance des traitements sont différents chez les enfants et chez les adultes.
- Amélioration des traitements: Participer à une recherche permet d’améliorer les traitements pour l’avenir; cela permet aussi d’accéder rapidement à un nouveau traitement qui pourrait être bénéfique pour votre enfant. Les médicaments vendus pour les adultes ne peuvent pas être utilisés chez l’enfant ou l’adolescent sans modifications de dose, de durée, etc.
Considérations Éthiques et Pratiques dans la Recherche Pédiatrique
La recherche clinique en pédiatrie soulève des questions éthiques spécifiques liées à la vulnérabilité des enfants et à leur incapacité à donner un consentement éclairé de manière autonome.
Consentement Éclairé et Assentiment
Un défi rencontré dans les essais cliniques pédiatriques concerne le consentement éclairé. Les enfants de moins de 18 ans ne peuvent pas légalement donner leur consentement, car ils peuvent ne pas comprendre pleinement les risques et les avantages de l'essai. Le consentement doit donc être obtenu auprès d'un parent ou d'un tuteur légal. Bien que les enfants ne puissent pas donner leur consentement, ceux âgés de sept ans ou plus doivent généralement donner leur "assentiment". L'assentiment implique l'accord de l'enfant à participer à l'essai clinique, garantissant qu'une explication adaptée à son âge lui est fournie.
Protection des Participants Mineurs
Aucun essai clinique ne peut être mené chez votre enfant sans que vous et votre enfant n’ayez été informés. Votre enfant ne participera jamais à un essai clinique sans son consentement écrit ou le vôtre s'il est mineur. Il s'agit d'un formulaire dit de "consentement éclairé", il est obligatoire pour pouvoir participer à un essai clinique. La participation de votre enfant est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer à un essai, il est libre de le quitter à tout moment. Son médecin lui proposera alors un autre traitement adapté à sa maladie. Cette décision ne changera rien à l'engagement de l'équipe médicale pour traiter sa maladie.
Minimisation des Risques et des Inconforts
De nombreux essais cliniques nécessitent des prélèvements sanguins, mais un défi supplémentaire dans les essais pédiatriques concerne la limitation de ces prélèvements. Il est crucial de minimiser les risques et les inconforts pour les jeunes patients, en adaptant les procédures et en utilisant des techniques moins invasives lorsque cela est possible.
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Acteurs et Initiatives dans la Recherche Clinique Pédiatrique
Plusieurs acteurs sont impliqués dans la recherche clinique pédiatrique, allant des hôpitaux et institutions de recherche aux organisations gouvernementales et aux associations de patients.
Promoteurs de la Recherche
On appelle "promoteur" de la recherche l'institution qui propose d’organiser l’essai et d’assurer son financement. Il peut s'agir d’un hôpital ou groupement hospitalier, d’une institution de recherche privée ou publique, d’une association ou d’un laboratoire pharmaceutique. Le promoteur constitue un dossier (protocole de l’essai, instructions aux investigateurs responsables sur le terrain, note d’information aux patients, formulaire de consentement "éclairé", assurance, etc.) ainsi que les données scientifiques justifiant l’essai clinique. Il le soumet au Comité de protection des personnes (CPP) qui donne un avis, ainsi qu’à l’autorité administrative compétente en France, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) qui décide d’autoriser l’essai ou non. Un essai clinique peut être mis en place simultanément par plusieurs équipes sur le territoire français. Il peut également être mené au niveau européen, voire international.
Centres Investigateurs
Un essai clinique est mené dans un centre investigateur (généralement dans un service d’un établissement de santé) et le plus souvent conduit par un médecin qu’on appelle investigateur de l’essai. C'est lui qui propose au patient de participer à l'essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit pendant toute la durée de l'essai.
Centres Labellisés de Phase Précoce (CLIP²)
Les centres labellisés de phase précoce (CLIP²) sont des centres nationaux labellisés par l'Institut national du cancer pour faire des essais cliniques de phase précoce, c'est-à-dire, des essais cliniques qui sont en général les premières administrations à l'homme de traitement anticancéreux innovants. Parmi les CLIP² ayant été labellisés pour la période 2019-2024, 7 présentent la double labellisation pour leur activité en cancérologie adulte et pédiatrique. Ils bénéficient d’un financement conjoint de l’Institut national du cancer et de la Ligue contre le cancer. Ce label permet de faciliter l'accès des patients français aux traitements innovants et de mettre en valeur la recherche française, en vue de la rendre plus attractive et de faciliter les échanges avec les laboratoires internationaux.
Programme AcSé
Le programme AcSé (accès sécurisé aux molécules innovantes), lancé par l’Institut national du cancer avec l’Agence nationale de sécurité du médicament, vise à proposer aux enfants en situation d’échec thérapeutique, des traitements ciblés utilisant des molécules potentiellement efficaces mais initialement prévues pour d’autres pathologies que leur cancer. En juin 2016 a été lancé le programme AcSé-ESMART, le troisième essai thérapeutique du programme et le premier essai clinique entièrement dédié aux cancers pédiatriques. Unique au monde, ce programme a démontré son efficacité et a depuis été étendu à d’autres pays d’Europe.
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Programme de Recherche Dédié à la Pédiatrie (PAIR Pédiatrie)
En 2016, un effort plus concerté entre toutes les parties prenantes a abouti à un programme intégré de recherche sur les cancers pour les cancers pédiatriques (PAIR Pédiatrie). L’objectif est de renforcer les passerelles et les synergies entre la recherche fondamentale, la recherche translationnelle, la recherche clinique, les sciences humaines et sociales, l'épidémiologie et la santé publique. Ce programme a été financé à parts égales par l’Institut national du cancer, la Ligue contre le cancer et la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer.
Exemple d'une Clinique Pédiatrique Désignée
Le service d'une clinique pédiatrique accueille au sein de 3 unités d’un total de 40 lits des enfants de 0 à 18 ans, principalement du Nord Est de Paris et de l’Ile de France. Il assure des missions de proximité, de traitement des pathologies aigües et de la prise en charge diagnostique et thérapeutique des maladies rares. La population présente une grande diversité ethnique et de conditions sociales. Le recrutement (~ 2 000 séjour/an) est ainsi riche en pathologies génétiques et infectieuses, richesse qui s’accroit constamment en raison des parcours migratoires des familles ou des mineurs non accompagnés. Les admissions se font principalement par les urgences, mais aussi depuis des hôpitaux périphériques ou de manière programmée pour les patients avec maladie chronique. Le service peut accueillir jusqu’à 12 enfants relevant d’une unité de soins continus.
Le service s’articule autour de 2 axes principaux :
- Les maladies infectieuses de l’enfant: équipe opérationnelle d’infectiologie, qui rayonne sur tout l’hôpital, consultation tuberculose, centre de vaccination internationale, staff infections ostéoarticulaires. Une équipe Multidisciplinaire d'Antibiothérapie répond également aux avis d'infectiologies pédiatriques pour les praticiens de médecine ambulatoire et pour les praticiens hospitaliers des centres partenaires.
- Les maladies inflammatoires de l’enfant: depuis 2012, le service est site constitutif du centre de référence des rhumatismes inflammatoires et maladies auto-immunes systémiques rares de l’enfant (RAISE) et a été renouvelé en 2017.
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